全球首個基因編輯療法Casgevy終於被批准上市

生技業真正破天荒的技術

Casgevy快寫

Casgevy療法就是以CRISPR基因編輯工具，修改患者骨髓中製造血液的幹細胞。值得注意的是，Casgevy 是第一位基因編輯市場上使用諾貝爾獎得主 CRISPR/Cas9 技術的治療方法。

福泰製藥的Casgevy是有史以來第一個基因編輯療法最早獲得監管綠燈的批准。利用諾貝爾獎得主技術CRISPR編輯人的基因以治療疾病，該療法的品牌名稱為 Casgevy（也稱為 exa-cel），是與 CRISPR Therapeutics （美股代碼：CRSP）合作開發的。

已被多國批准

2023年11月16日，英國藥品和保健品監管局（MHRA）批准了由福泰製藥與CRISPR Therapeutics所提出的自體細胞療法（exa-cel），商品名為Casgevy的療法，以用於治療符合條件的 12 歲及以上鐮刀型貧血症（SCD）與輸血依賴型的β地中海型貧血（TDT）。

隨後，美國的FDA在2023年12月8日批准美國首個基因編輯療法Casgevy，標示著一項重大的科學進步， FDA 預計將於 2024 年初決定將該藥物用於 TDT。巴林也在2024年1月批准。歐盟也已於2024年2月批准Casgevy療法用於治療鐮刀型貧血症（SCD）。

更多國家監管機構的認可批准應該很快就會到來，其中包括瑞士，沙烏地阿拉伯，和加拿大。

Casgevy詳細介紹

Casgevy 正在作為一種潛在的一次性功能性療法治療兩種罕見的血液疾病：鐮狀細胞疾病和輸血依賴性β地中海貧血（TDT）。 根據交易條款，福泰承擔該專案 60% 的成本，並將從 Casgevy 獲得 60% 的利潤。 Casgevy 的商業化預計售價為 220 萬美元。

福泰在罕見疾病藥物市場上嶄露頭角，專注於歷史上整個醫學界服務不足的疾病。 其業務每年產生數十億美元的收入和利潤，目前圍繞著四種產品陣容展開，這些產品是市場上唯一治療罕見遺傳病囊性纖維化的藥物。 該公司也致力於其他疾病領域的治療，包括一種用於治療急性疼痛的非鴉片類藥物和兩種用於糖尿病的幹細胞療法。

Casgevy 的第一波批准最初預計將為近 20,000 名患者開放該療法。 然而，光是看鐮狀細胞疾病的發生率，估計光在美國就有近 10 萬人患有這種疾病，全球有 2,000 萬人患有這種疾病。 簡而言之，這可能是福泰業務成長新時代的開始，該業務已經處於強勢地位。

採用的技術

這項療法的原理是，其可以利用基因編輯工具來剪斷骨髓幹細胞中的一段DNA。這會釋放被阻斷的基因，以產生一種通常僅由胎兒產生的血紅蛋白（HbF），而HbF指導正常血紅蛋白的產生，從而治療SCD和TDT疾病。

優點

更重要的是，這種療法只需要輸註一次即可起效，便能解決嚴重鐮狀細胞疾病患者需要終身輸血的問題。

安全疑慮

儘管exa-cel的療效看起來沒問題，但是FDA卻對這項療法的安全性問題有所疑慮，尤其是在「脫靶」效應上。要知道，自2012年CRISPR基因編輯技術誕生以來，脫靶就成為其發展限制的主要因素之一。如果CRISPR基因編輯技術對預期標靶以外的其他DNA片段進行了切割，可能會破壞非標靶基因的功能或調節，引發嚴重後果。

重要性

福泰和CRISPR是被批准上市的全球首個基因編輯療法Casgevy是生技業的重要里程碑，有可能會改變未來全世界的生技製藥版圖。

福泰和CRISPR拆帳方式

一個療程在美國訂價220萬美元。福泰和CRISPR兩家合作夥伴將按照 60/40 的比例瓜分收益，其中 40% 的利潤和成本將歸 CRISPR 所有。

註：福泰和CRISPR這兩家公司，我會在過幾天，各寫一篇文章貼在我的部落格，分別介紹這兩家公司。

潛在機會

市場有多大？

根據Allied Market Research和Global Market Research的統計，2021年至2022年，全球基因編輯產業市場規模由48.11億美元成長至54.12億美元，2022年年成長率為12.49%。預計2030年，全球基因編輯市場規模將達到360.61億美元，複合年增長率為22.3%。

別抱太大的期望

然而，製藥分析公司GlobalData表示，鑑於88%的CRISPR藥物正處於開發的早期階段，短期內不太可能再次看到CRISPR獲得批准。

擴大適用族群

Casgevy 可能會獲得標籤擴展，首先是治療 5 至 11 歲的患者——目前批准的患者涵蓋 12 歲或以上的患者。 此外，到目前為止，數十萬 SCD 患者尚不符合 Casgevy 的資格，但 CRISPR 和福泰正在研究潛在的標籤擴展以針對他們。

開發中的新藥

除了 Casgevy 之外，CRISPR 療法應該在未來五年內取得紮實的臨床進展。 僅在 2024 年，該公司預計其兩種領先的腫瘤候選藥物 CTX112 和 CTX131 將進行臨床更新，其他產品的新臨床試驗將開始，同時該公司也正在進行其他專案的一期研究。 換句話說，2024年對公司來說應該是忙碌的一年。

它在未來 12 個月所做的工作應該有助於為 Casgevy 之外的未來重大監管成功奠定基礎。 在未來五年內，預計該公司將獲得至少一種基於 CRISPR 的基因編輯治療的批准。

本人為原文作者，本文精華版原刊登在Smart智富月刋2024年10月號

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