基因編輯療法創始者CRISPR如何賺錢？

《全球首個基因編輯療法Casgevy終於被批准上市》是本文的附屬貼文，建議您一併閱讀。

基因編輯的拓荒者

CRISPR Therapeutics（美股代碼：CRSP）是一家總部位於瑞士的生技公司。它是最早成立的利用CRISPR基因編輯平台開發治療各種罕見和常見疾病藥物的公司之一。

諾貝爾化學獎得主

CRISPR 由Emmanuelle Charpentier 、Shaun Foy 和 Rodger Novak於 2013 年創立。Charpentier 後來與Jennifer Doudna分享了2020 年諾貝爾化學獎。作為工作小組的一員，她提供了第一份有關CRISPR 基因編輯的開發和使用的科學文獻。這使得 DNA 能夠被專門修改和編輯，從而可以用來改善疾病。CRISPR 正應用此技術平台來研究、開發和商業化治療各種疾病的藥物，包括鐮狀細胞疾病、β地中海貧血、各種癌症、第一型糖尿病和心血管疾病。

主要產品

CRISPR Therapeutics 正在開發多種治療血液疾病、癌症、糖尿病和其他嚴重疾病的藥物。

2024 年，除了正在進行的癌症和自體免疫疾病試驗之外，CRISPR 仍有望啟動 CTX112 的臨床試驗，CTX112 是一種治療系統性紅斑狼瘡的基因編輯療法。

和福泰合作

由於CRISPR是新興的小生技業者，為了生存和業務擴張，和其它生技新創業者沒有不同，必需先找一家國際型大藥廠合作，才能完成公司的商業目的。

因此，福泰製藥和 CRISPR 於 2015 年達成策略性研究合作，重點是利用 CRISPR/Cas9 發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。

主要競爭對手

藍鳥生技（Bluebird Bio）

2023年 12 月，FDA 批准了藍鳥生技（美股代碼：BLUE）的 Lyfgenia 治療鐮狀細胞疾病，以及由 Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 和 CRISPR Therapeutics (CRSP) 開發的針對該疾病的競爭對手基因療法。

它在市面上有銷售 TDT 和 SCD 的基因編輯治療方法。但有三個原因顯示它的威脅性應該不大：

• 因為首先藍鳥生技僅在美國營運。
• 其次，福泰是一家比藍鳥生技或 CRISPR 規模大得多的生物技術公司，並且擁有與第三方付款人談判利潤豐厚交易的記錄。
• 第三，藍鳥生技的 SCD 治療藥物 Lyfgenia 帶有針對血癌的黑框警告。 最後，Lyfgenia 的成本為 310 萬美元，而 Casgevy 的成本為 220 萬美元。

近期營運表現

已公佈的2024第一季「獲利」結果看起來更像是虧損，使該公司收盤下跌 8.5%。 由於缺乏像 2023 年第一季那樣的重大里程碑付款，CRISPR 的營收年減 99.5%，該公司報告每股虧損 1.43 美元，是去年同期虧損的兩倍多。

仍然沒有盈利

2024 年第一季報告中的季度自由現金流僅為 1.665 億美元。

但好消息是CRISPR 至少還有三年的時間才可能需要額外的現金。 這是因為該公司與 Vertex Pharmaceuticals 合作開發的治療鐮狀細胞性貧血的 Casgevy 療法已獲得 FDA 批准。它可以依靠 CRISPR 和 Vertex 之間 40-60 的銷售收入分成，活下來是不成問題。

資本市場的表現

CRISPR的合作伙伴福泰製藥的股價在2023年的一年內上漲了約 42.26%；而同期間CRISPR Therapeutics則上漲了52.68%。

本人為原文作者，本文精華版原刊登在Smart智富月刋2024年10月號

相關文章

• 《美國最大的醫療院所HCA Healthcare如何賺錢？》
• 《中國的生技製藥業開始展現它的深度求索時刻》
• 《康方（Akeso ）肺癌藥新藥療效大勝全球藥榜銷量冠軍，震撼的生技業DeepSeek事件》
• 《禮來（Eli Lilly）為何能成為新一代的全球製藥市值王？》
• 《生技新星福泰（Vertex）如何賺錢？》
• 《基因編輯療法創始者CRISPR如何賺錢？》
• 《全球首個基因編輯療法Casgevy終於被批准上市》
• 《抗病毒藥王吉利德（Gilead）開發出世上首支愛滋疫苗》
• 《FDA首次批准非酒精性脂肪肝炎(MASH)治療藥物》
• 《阿茲海默症，唯一尚待攻克的主要疾病的目前進展和相關企業》
• 《最新市值全球第一估值驚人的大藥廠禮來（Eli Lilly）》
• 《諾和諾德（Novo Nordisk）糖尿病的新藥Semaglutide（司美格魯肽）諾和泰 Ozempic，Wegovy和Mounjaro被發現具有驚人的減重效果》
• 《減重藍海是藥品市場未來的金雞母》
• 《技術發明者很少成功，改良創新者反而成功獲利》
• 《全球最大的健保商聯合健康保險，道瓊的優等生》
• 《曾經的全球大藥廠默沙東（Merck）》
• 《全球最重要的醫療器材和營養食品商亞培（Abbott）是如何賺錢的？》
• 《穏定的道瓊製藥成份股默沙東（Merck）如何賺錢？》
• 《美股主要藥廠分拆史，和持有其股票的好處》
• 《下一個排名第一的製藥業領袖艾伯維（AbbVie）》
• 《羅氏製藥（Roche），抗癌藥神》
• 《全球第一大藥廠輝瑞（Pfizer）》
• 《擁有3A債信評等的嬌生（Johnson & Johnson）是如何賺錢的？》

重要聲明

• 本站內容為作者個人意見，僅供參考，本人不對文章內容、資料之正確性、看法、與即時性負任何責任，讀者請務必自行判斷。
• 對於讀者直接或間接依賴並參考本站資訊後，採取任何投資行為所導致之直接或間接損失，或因此產生之一切責任，本人均不負任何損害賠償及其他法律上之責任。